Was ist eine „randomisierte placebo-kontrollierte doppelblinde Studie“?

Von Teresa Koschwitz

Gerade wer sich für medizinische Themen interessiert, wird häufig über wissenschaftliche Studien stolpern. Doch zahlreiche Begriffe rund um Forschungsstudien muss man erst einmal verstehen. Studien werden grundsätzlich in Beobachtungs- und Experimentalstudien unterteilt. Bei Beobachtungsstudien handelt es sich meistens um Datenerhebungen, ohne dass zusätzliche Untersuchungen oder Experimente durchgeführt werden.

Klinische Studien

Experimentalstudien hingegen führen – wie der Name es schon verrät – gezielte Experimente durch. In klinischen Studien prüfen Forscher, ob ein neues Medikament oder Verfahren sicher, verträglich und wirksam ist. Unter „klinisch“ versteht man, dass die Studien mit Menschen durchgeführt werden.

Beachtliche Therapieerfolge müssen weiter bestätigt werden

Von Dr. Jutta Scheiderbauer, Blickpunkt 1/2016

Im Jahr 2015 tauchten erstmals Ergebnisse aus wissenschaftlich seriösen Studien auf, die von Erfolgen medikamentöser Therapien bei der Behandlung primär und sekundär progredienter MS-Verlaufsformen berichteten, oder zumindest darauf hoffen ließen. Das Dilemma der zurzeit verfügbaren Immuntherapien ist bekannt: Am besten „behandeln“ sie Kernspinbefunde, gefolgt von einer möglichen Verhinderung von Schüben bei einem Teil der Patienten, aber beides übersetzt sich selbst in kurzen Studienlaufzeiten nur ungenügend in eine Verringerung der zunehmenden Behinderung. Keine dieser Therapien bremst die neurodegenerativen Vorgänge der MS, die bereits in der schubförmigen Phase parallel nachweisbar sind und bei zwei Dritteln der Betroffenen mit schubförmigem Verlauf irgendwann an Dynamik aufnehmen bzw. bei den Betroffenen mit primär progredienter Verlaufsform von Anbeginn führend sind.

Biotin – Vitamin H – MD1003

Das Medikament mit den besten vorläufigen Studienergebnissen wird vom Unternehmen MedDay Pharmaceuticals hergestellt und ist zurzeit noch mit dem Kürzel MD1003 bezeichnet. De facto handelt es sich um Biotin, auch Vitamin H genannt, in sehr hoher Dosis. Es wirkt nicht auf das Immunsystem, sondern auf den Zellstoffwechsel, vermutlich durch Förderung der Remyelinisierung und durch Verbesserung der Energieversorgung der Nervenzellen und der sie versorgenden Oligodendrozyten. Biotin ist in Dosen bis zu 10 mg pro Tablette als Nahrungsergänzungsmittel frei verkäuflich, während es in einer Dosierung von 100-300 mg pro Tag klinisch untersucht wurde, in der es arzneimittelrechtlich eben als Arzneimittel eingestuft wird, mit höheren Anforderungen an Wirksamkeits- und Sicherheitsnachweise, aber natürlich auch mit einer zu erwartenden exzessiven Gewinnspanne, sollte es zugelassen werden.

Kommentar zur Modifikation 2014

Blickpunkt-Ausgabe 1/2015

Seit dem Jahr 1999 veröffentlichen MS-Experten aus Deutschland, Österreich und der Schweiz regelmäßig Empfehlungen zur Behandlung der Multiplen Sklerose. Ziel ist, neue Diagnosekriterien, Therapieziele und Medikamente schnell in die Behandlungspraxis zu integrieren. Zunächst nannte man es „Konsensusempfehlungen“, seit 2008 gibt es MS-Leitlinien zu Diagnostik und Therapie. Die aktuelle Leitlinie stammt aus dem Jahr 2012, wurde 2014 ergänzt und ist bis zum 31.12.2015 in dieser Form gültig.

Leitlinienmethodik

Leitlinien sind als Handlungsempfehlungen für Ärzte gedacht und unterliegen bestimmten methodischen Qualitätsansprüchen. Sie sollten so aufgebaut sein, dass zuerst alle Fragestellungen, die sich in der Patientenversorgung ergeben, identifiziert werden, beispielsweise der Zeitpunkt des Therapiebeginns oder die Therapiedauer. Zu jeder Fragestellung soll die Datenlage (= wissenschaftliche Evidenz) besprochen werden, die dann in einem dritten Schritt zu einer Expertenempfehlung führt. Da manche Empfehlungen durch bessere Daten abgesichert sind als andere, sollte die Empfehlungsstärke differenziert werden, von A (starke Empfehlung) über B (Empfehlung) bis 0 (Empfehlung offen).

Neue amerikanische Studie zeigt vielfältige Funktionen von Myelin auf

Blickpunkt-Ausgabe 2/2014

Eine wichtige Erkenntnis für die Erforschung schwerer Erkrankungen wie Multipler Sklerose kommt von Forschern der Harvard University: Demnach schützt Myelin nicht nur die Nervenbahnen im Gehirn, sondern ist vermutlich auch an der Kommunikation und Vernetzung der Hirnzellen beteiligt.

Die schützenden Myelinhüllen der Nervenzellen des Gehirns haben weit mehr Aufgaben als bislang bekannt. In der Großhirnrinde von Säugetieren dienen sie nicht nur der Isolierung der Nervenbahnen, sondern offenbar auch der Vernetzung. Das ergab eine Studie, in der Forscher spezielle Nervenzellen, die sogenannten Pyramidenzellen, der sechs Schichten der Hinrinde analysierten. Wie das Team um Paola Arlotta von der amerikanischen Harvard University in Cambridge im Magazin "Science" berichtet, variieren Struktur und Abstand der Myelinhüllen entlang verschiedener Nervenfasern überraschend stark. Entgegen der bisherigen Annahme sind demnach ausgedehnte Abschnitte nicht umhüllt.

Myelin wird im Zentralen Nervensystem (ZNS) von speziellen Zellen um die schlauchartigen Nervenzellfortsätze - die Axone - gebildet. Schäden an dieser Umhüllung tragen zu einer Reihe von Erkrankungen bei, wie etwa Multiple Sklerose. Bisher gingen Forscher davon aus, Myelin diene der Isolierung und sorge dafür, dass Reize schnell entlang der Axone weitergeleitet werden. Zudem dachte man, die Axone seien relativ einheitlich ummantelt. Dem widersprechen die Erkenntnisse, die die US-Forscher an Mäusen gewannen.

Mit Schichtaufnahmen per Elektronenmikroskopie rekonstruierten sie den Aufbau der Pyramidenzellen. Die Aufnahmen zeigten, dass die Myelinisierung der Axone in den verschiedenen Schichten stark schwankt. Auch unter benachbarten Zellen der gleichen Schicht fanden die Forscher deutliche Unterschiede. Zudem hing die Ausprägung der Myelinschicht - entgegen der bisherigen Annahme - nicht von der Größe der Axone ab. Überraschend war auch die Ausdehnung der myelinfreien Abschnitte.